亚盛医药产品相继获FDA孤儿药认证和审评快速通道资格

经济日报-中国经济网5月11日讯 5月4日，亚盛医药宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予该公司核心在研品种HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。这是亚盛医药获得的首个孤儿药资格认定。5月7日，亚盛医药再次宣布，FDA已授予HQP1351快速通道资格（FTD），用于治疗对现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的特定基因突变的CML患者。这是亚盛医药获得的首个FTD。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。HQP1351获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得FDA研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

而FTD的设立是旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的临床医疗需求。HQP1351此次获得FTD，意味着其有机会以各种形式的加快审评进程，包括在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤与沟通；在满足相关标准的情况下，实行滚动式审评机制，即可分阶段递交NDA申报资料，而不需要待所有资料全部完成后再提交审评；快速通道资格的授予也有望进一步获得优先审评和加速批准资格。

CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼（格列卫?）及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。去年7月，该品种获美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究。HQP1351为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，目前已处于关键II期临床试验阶段，计划今年提交新药上市申请（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会（ASH）年会口头报告，并获2019 ASH“最佳研究”提名。初步的临床研究结果显示了HQP1351令人满意的疗效和安全性，并呈现了较好的耐受性。

作为负责 HQP1351中国临床研究的主要研究者，北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“克服格列卫耐药是目前全球层面都尚未满足的急需的临床需求。HQP135是由中国本土创新企业自主研发的新型、口服有效的第三代BCR-ABL抑制剂。在我们一个较大样本量的I期研究中，HQP1351显示了很好的安全性和有效性，不少无药可治的复发难治CML患者获得了临床反应。HQP1351将为临床医生提供新的治疗武器，为耐药CML患者提供新的治疗选择，同时也显示了国内新药研发实力的巨大进步。HQP1351获得FDA快速通道资格，既显示了中国临床数据被国际认可的程度，同时也能让更多国家的患者更快的受益其中。我们期待HPQ1351的后续临床进展，早日让全球患者获益。”

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“作为中国原创的第三代BCR-ABL抑制剂，HQP1351接连获得FDA孤儿药资格认定和快速通道资格，是HQP1351全球临床开发乃至整个公司发展的重大里程碑。FDA对于HQP1351两个资格的授予，一方面更加显示对CML的治疗在全球层面目前存在的尚未完全满足的临床需求的急迫性，另一方面也体现了对HQP1351过往临床数据安全性、有效性的认可。获得这一快速通道资格，将有利于加强我们在进一步临床开发中与美国FDA的沟通和合作，加快推进HQP1351在美国乃至全球的临床试验以及上市注册的进度。我们将坚守“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，全力加快开发，为CML患者提供更加安全的、有效的、更佳的治疗选择。